澳大利亚墨尔本的研究人员正在努力寻找抑制运动神经疾病（MND）进展的潜在治疗方法，为这种令人痛苦且无法治愈的疾病患者带来希望。
研究团队发现了MND中炎症是如何被触发的。确定参与该途径的分子可能是治疗MND的第一步。
这项研究由沃尔特和伊丽莎白·霍尔研究所的副教授Seth Masters和博士Alan Yu领导，他们担任墨尔本大学的荣誉职位，与大学和哈德逊研究所的同事合作。他们发现，通过阻断一种名为STING的免疫传感器，他们可以显著阻止来自MND患者细胞的炎症，为开发针对神经退行性疾病（如MND）的新类药物铺平了道路。
MND是一种无法治愈的疾病，患者的控制人们移动、言语、吞咽和呼吸的肌肉神经细胞失灵。在澳大利亚，每10,000人中就有一人被诊断患有MND，从诊断开始的平均寿命仅为两年。
大多数患有MND的人在中枢神经系统的细胞中有一种叫做TDP-43的蛋白质堆积。这种堆积与先兆主要症状的炎症反应有关。
研究人员调查了MND中炎症如何被触发。
“这让我们意外地发现了一个叫做STING的免疫传感器在TDP-43下游被激活。幸运的是，我们的团队已经研究过STING在其他炎症性疾病中的作用，现在正在研究如何阻断它，”Masters副教授说。
团队接着使用新的抑制剂-类似药物的化合物-来阻断这一炎症途径的不同部分。
“我们利用MND患者的细胞，在培养皿内将其转化为运动神经元，展示了阻断STING显著地防止了炎症，并延长了细胞的存活时间，”Masters副教授说。
“在将这些抑制剂用于临床治疗MND之前，这是令人兴奋的第一步。”
研究还确认了已经因MND去世的人体内STING的激活。
“我们现在的目标是在疾病早期阶段验证该途径的生物标记，”Masters副教授说。
“一旦这个神经炎症生物标志被验证，我们将更好地了解哪些患者将从针对这一途径的治疗中受益。
“有了这一认识，就有可能为MND患者开发治疗方法。有趣的是，我们的临床前模型表明，虽然抑制STING的抗炎药物并不能防止疾病发作，但却减缓了疾病的退行进程。”
Masters副教授表示，这一发现为被诊断患有这种令人痛苦的疾病的人带来了希望。
“我们希望这项研究可以为已确诊患有MND的患者带来治疗方法，目前他们只有很少的治疗选择，从诊断开始的预期寿命仅为两到五年，”他说。
“虽然这并不是一种治愈方法，但我们希望它可能延长预期寿命，并显著提高已确诊患有MND的人们的生活质量。”
Masters副教授表示，未来的治疗方法也可能对其他神经退行性疾病的进展有所帮助。
“我们希望能开发一类新药物，作为STING抑制剂来阻止神经退行性疾病（如MND，额颞叶痴呆和帕金森病）的进展，”他说。
此项研究由澳大利亚国家卫生与医学研究理事会、veski、HHMI-威科基金会、Sylvia和Charles Viertel基金会、澳大利亚研究理事会、魁北克-健康研究基金会、WEHI百年奖学金、Ormond学院Thwaites Gutch生理学奖学金、澳大利亚运动神经疾病研究所、澳大利亚表型网络、伊恩·波特基金会遗传学与个性化医学中心以及维多利亚政府资助。”
